美国FDA发布了在随机对照试验不可行时批准个性化基因和RNA疗法的指南草案，详细说明了支持有效性和安全性的“合理机制”框架。
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FDA概述罕见病审批路径
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美国FDA发布了在随机对照试验不可行时批准个性化基因和RNA疗法的指南草案，详细说明了支持有效性和安全性的“合理机制”框架。
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